遺傳性TTR淀粉樣病變
轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(ATTR) 疾病是由轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(TTR)錯(cuò)誤折疊而導(dǎo)致其在組織中異常沉積引起的疾病。ATTR臨床主要表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)功能障礙，且不同程度累及心臟、視網(wǎng)膜、玻璃體、腎臟、軟腦膜。常見分型為轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病(ATTR-PN) 及轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)。
集萃藥康利用基因編輯技術(shù)將鼠TTR基因編碼區(qū)及調(diào)控序列替換為相應(yīng)的人源TTR基因片段，構(gòu)建了以下模型，可應(yīng)用于轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性疾病研究及人TTR靶向基因治療等藥物的體內(nèi)藥效評價(jià)和轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病的相關(guān)研究。
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