研究領(lǐng)域
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罕見病與基因治療
功能性基因的突變是一些常見慢性代謝性疾病以及大多數(shù)罕見病的致病原因。尤其是罕見病嚴(yán)重影響患者的生命健康和生活質(zhì)量。遺憾的是，受制于診斷水平以及罕見病基礎(chǔ)研究的轉(zhuǎn)化緩慢，大多數(shù)罕見病目前還沒有特 效藥。集萃藥康致力于支持罕見病相關(guān)基因療法的臨床前研究，基于“斑點鼠”資源庫中各類基因敲除小鼠可提供包括血友病、家族性高乳糜微粒血癥、地中海貧血、苯丙酮尿癥、大泡樣表皮松解癥等多種創(chuàng)新性罕見病動物模型，借助功能藥效中心完善的體內(nèi)外檢測平臺可完成臨床前藥理藥效評價工作。
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