血友病模型
血友病是由于某些凝血因子基因遺傳性缺陷導(dǎo)致的凝血功能障礙性疾病，主要分為兩種類型：甲型血友病和乙型血友病，其中甲型血友病的發(fā)病率約占血友病患者中 80-85%。甲型血友病又稱為血友病 A（Hemophilia A, HA）是由于凝血因子VIII（ Clotting factor VIII, FVIII）缺失而引起的出血性疾病。FVIII主要由肝臟產(chǎn)生并分泌入血，參與內(nèi)源性凝血途徑，激活下游凝血因子，并通過一系列的級聯(lián)放大效應(yīng)使凝血酶原活化，最終形成止血栓塞發(fā)揮止血功能。其編碼基因 F8 位于X染色體，具有點突變、錯義、易位、插入等多種突變形式，這些突變可造成FVIII的合成不足或功能障礙，導(dǎo)致血友病的發(fā)生。乙型血友病又稱血友病B、PTC缺乏癥、血漿凝血活酶成分缺乏綜合征，是凝血因子Ⅸ缺乏所導(dǎo)致的出血性疾病，屬于染色體隱性遺傳，其特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，出血癥狀較A型血友病輕，重癥病人無明顯外傷也可發(fā)生自發(fā)性出血。
集萃藥康分別構(gòu)建了以下模型以滿足血友病機制研究及相關(guān)治療藥物篩選。