地中海貧血疾病模型
地中海貧血簡稱“地貧”，是全球分布最廣的一種單基因遺傳病。地中海貧血主要分為α，β，γ，δ，δβ共5種類型，臨床上以α-地中海貧血和β-地中海貧血最為常見。根據(jù)病情輕重的不同，又分為輕型、中間型和重型。據(jù)統(tǒng)計，全球α或β地貧基因攜帶人口高達(dá)3.5億。其發(fā)病機(jī)制是由于人體造血所需的珠蛋白基因（地貧基因）缺失或者突變，導(dǎo)致血紅蛋白中的珠蛋白肽鏈有一種或幾種合成減少或不能合成，從而引起的遺傳性溶血性疾病。
集萃藥康開發(fā)了以下3種疾病模型，可用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥治療藥物的篩選及藥物安全性評價。另外，集萃藥康自主研發(fā)的NCG-X小鼠以NCG重度免疫缺陷鼠為背景模型，也是一種良好的人類造血干細(xì)胞移植和研究地貧的模型。