神經退行性疾病模型
神經退行性疾病（Neurodegenerative Disease, NDD）是一類發(fā)生在神經系統(tǒng)中，造成神經元及其附屬樹突、軸突和突觸，以及遍布神經系統(tǒng)的膠質細胞發(fā)生損傷或者功能失常的疾病。其可分為急性神經退行性疾病和慢性神經退行性疾病，前者主要包括腦缺血（Cerebral Ischemia, CI）、腦損傷（Brain Injury, BI）、癲癇（Epilepsy）等；后者包括阿爾茨海默癥（Alzheimer's Disease）、帕金森?。≒arkinson's Disease）、亨廷頓舞蹈癥（Huntington's Disease）、肌萎縮性側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS）等。
肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），又名“漸凍癥”，是一類由大腦和脊髓中運動神經元死亡引起的全球第三大神經退行性疾病，被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一。目前ALS的發(fā)病機制仍不明確，存在不同假說，發(fā)病機理的推測主要圍繞基因突變、環(huán)境污染、重金屬中毒、病毒侵染等。其中家族性患者約占5%~10%，主要由基因突變造成。
近年來不斷有ALS發(fā)病相關基因被發(fā)現(xiàn)，迄今報道的約有幾十種，已發(fā)現(xiàn)導致家族性ALS的突變基因包括SOD1、RNF和TARDBP等。針對這些ALS的熱門基因突變位點及藥物研究痛點，集萃藥康分別構建了以下模型以滿足ALS藥物研發(fā)需求。