漸凍癥模型
肌萎縮側(cè)索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS），又名“漸凍癥”，是一類由大腦和脊髓中運動神經(jīng)元死亡引起的全球第三大神經(jīng)退行性疾病，被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一。目前ALS的發(fā)病機制仍不明確，存在不同假說，發(fā)病機理的推測主要圍繞基因突變、環(huán)境污染、重金屬中毒、病毒侵染等。其中家族性患者約占5%~10%，主要由基因突變造成。
近年來不斷有ALS發(fā)病相關(guān)基因被發(fā)現(xiàn)，迄今報道的約有幾十種，已發(fā)現(xiàn)導(dǎo)致家族性ALS的突變基因包括SOD1、RNF和TARDBP等。針對這些ALS的熱門基因突變位點及藥物研究痛點，集萃藥康分別構(gòu)建了以下模型以滿足ALS藥物研發(fā)需求。