近日，集萃藥康與“國(guó)家遺傳工程小鼠資源庫(kù)”（NRCMM）在國(guó)際期刊《Mammalian Genome》小鼠資源特刊上聯(lián)合發(fā)表了題為 “The mouse resource at National Resource Center for Mutant Mice of China”的動(dòng)物模型資源綜述。該文系統(tǒng)闡述了雙方在動(dòng)物模型資源領(lǐng)域的建設(shè)成果，包括資源類型、規(guī)模、基因編輯技術(shù)體系、數(shù)據(jù)庫(kù)訪問(wèn)機(jī)制以及基因工程小鼠等模型獲取途徑，為全球基礎(chǔ)科研及醫(yī)藥臨床前藥物篩選提供重要的動(dòng)物模型資源支撐。

國(guó)家遺傳工程小鼠資源庫(kù)（NRCMM）作為我國(guó)31個(gè)國(guó)家級(jí)種質(zhì)資源庫(kù)之一，是集資源保存與供應(yīng)、疾病模型創(chuàng)制、人才培訓(xùn)與國(guó)際交流于一體的國(guó)家級(jí)科技資源共享服務(wù)平臺(tái)。該平臺(tái)立足國(guó)家生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展需求，重點(diǎn)開(kāi)展資源收集保藏、科技計(jì)劃資源管理、資源開(kāi)發(fā)應(yīng)用、開(kāi)放共享與服務(wù)及共性技術(shù)研發(fā)等工作，持續(xù)推動(dòng)國(guó)際科技合作與交流。

集萃藥康成立于2017年，是專業(yè)從事實(shí)驗(yàn)動(dòng)物小鼠模型研發(fā)、生產(chǎn)、銷售及相關(guān)技術(shù)服務(wù)的高新技術(shù)企業(yè)，作為科技部認(rèn)定的國(guó)家遺傳工程小鼠資源庫(kù)共建單位，公司在基因工程小鼠模型領(lǐng)域具有顯著的技術(shù)優(yōu)勢(shì)。

圖1、集萃藥康和NRCMM小鼠模型資源概述

研究表明，約80%的罕見(jiàn)病具有遺傳風(fēng)險(xiǎn)，多為功能喪失或亞型突變所致。鑒于小鼠與人類基因組之間的高度同源性，集萃藥康與NRCMM聯(lián)合開(kāi)展的“全基因敲除計(jì)劃Knock-Out All Project”（KOAP）所構(gòu)建的小鼠資源庫(kù)，為相關(guān)疾病模型研究提供了重要平臺(tái)。通過(guò)基因同源性和分子病理學(xué)分析，這些資源在罕見(jiàn)遺傳病研究中展現(xiàn)出獨(dú)特價(jià)值（如圖2所示）。

圖2、集萃藥康和NRCMM的罕見(jiàn)遺傳病小鼠模型資源

與實(shí)驗(yàn)室近交系小鼠相比，野外小鼠在自然環(huán)境中形成了更豐富的遺傳多樣性。為此，集萃藥康和NRCMM啟動(dòng)了“野化鼠項(xiàng)目”（如表1所示）。該項(xiàng)目以野外捕捉的小鼠為遺傳供體，通過(guò)不斷與近交系小鼠交配和篩選，成功培育出僅單條染色體差異的新型近交系小鼠——野化鼠。

表1、野化鼠（1 號(hào)染色體替換）品系表型特征匯總

作為國(guó)際小鼠表型聯(lián)盟的重要成員，集萃藥康與NRCMM持續(xù)拓展基因工程小鼠模型(GEMMs) 資源庫(kù)，并通過(guò)建立高通量表型分析平臺(tái)，為全球基因功能研究提供了重要支撐。未來(lái)，雙方將致力于構(gòu)建更精準(zhǔn)、更高效的研究體系，為人類疾病機(jī)制解析和藥物研發(fā)貢獻(xiàn)更多突破性成果。